表皮生长因子(EGFR)激酶抑制剂在携带EGFR突变的肺癌患者中具有耐药性，主要是由EGFRT790M的突变引起的。根据之前的研究模型，EGFR抑制剂AZD9291对EGFR激酶抑制剂的敏感性和T790M的耐药性有效。
AZD9291在肺癌研究中的最新成果今天发表在新英格兰医学杂志NEJM上。每天给晚期患者AZD9291次(剂量20-240mg)，这些患者的放射学数据表明，EGFR抑制剂治疗后病情恶化。该研究设定了两个队列：剂量逐渐增加和剂量扩张。EGFR在扩展队列中收集了研究前的活检样本测定T790M状态。本研究研究了AZD9291治疗的安全性、药代动力学和有效性。
总共有243名患者被纳入剂量递增组，31名患者被纳入剂量递增组。当剂量增加时，没有剂量限制的毒性反应。另外22名患者接受了剂量扩大治疗。在治疗中，最常见的全部原因事件包括腹泻、脸红、恶心和食欲不振。
主观癌症的整体反应率为51%(95%)CI，45-58)。127被证实为EGFR在T790M突变患者中，响应率为61%(95%CI，12-34)。相反，61位没有EGFR在T790M突变患者中，响应率为21%(95%)CI，12-34)。EGFRT790m-阳性患者中位无进展生存率为9.6个月(95%)CI，8.3-未达到)，阴性患者中位无进展生存率为2.8个月(95%CI，8.3-未达到)。
AZD9291在EGFR激酶抑制剂治疗期间存在EGFRT790M突变和恶化的肺癌患者活性很高。
