根据国家食品药品监督管理局的相关数据，我国3500多种化学药品中，儿童专用药品不足60种，90%没有儿童专用药品。适合儿童的剂型，如粉末吸入剂、栓剂、糖浆剂、滴剂、气雾剂等，药品数量非常有限。
我国儿童人口占总人口的20%以上，但目前我国90%的药品不适用于儿童剂型，部分特殊儿童药品甚至供不应求。因此，我国儿童用药几乎都是按照“酌情使用”或“按医生指导用药”。不仅家长在用这种“适当减量”的服药方式，很多儿科医生也这样做。数据显示，中国大约有一半的儿童用药过量；中国儿童药物的不良反应率是成年人的两倍，每年死于不良用药的儿童占三分之一。可以说，儿童安全用药一直是一个令人担忧的话题。
儿童用药必须“量身定做”，而不是模糊成人数量，否则会对儿童的生命健康构成潜在威胁。近年来，临床医生和药物研究人员对儿童用药的合理安全和剂型开发给予了极大的关注，并取得了一定的进展。但儿童用药新剂型所占比例较小，发展速度较慢，“儿童专用不足60种”就是一个例子。儿童药品剂量不准确、相关信息不足、药品类型和规格单一、产品包装不足等现象仍然存在，已成为我国儿童药品安全面临的“障碍”。
主要有三个原因。一是研发成本高。对于同一类型的药物，儿童药物所需的研发资金几乎是成人药物的两倍。目前，没有商业保险机构或社会专项基金来弥补临床试验失败可能面临的风险。二是临床试验难。儿童用药的临床试验必须经儿童法定监护人同意。在独生子女时代，这项任务特别艰巨。第三，仍然缺乏优惠政策。《处方管理办法》规定，一种药物按剂型分为口服药和注射药，口服药和注射药只能从两家厂家购买，这意味着儿童药物被挤出。儿童药品市场小、利润低、风险高、责任大，也是许多制药公司不愿开发儿童药品的直接原因。
对于儿童药品的研发，政府应高度重视国家安全发展战略，建立鼓励儿童药品研发和生产的配套政策措施，如设立专项儿童药品研究基金，为儿童药品研发、审批提供技术指导；建立儿童药品市场独家或延长期，保护企业研发热情；优秀儿童药品生产企业的财政补贴或税收减免。
另一方面，要加快对儿童药品注册申请的审查，配合药品定价和招标采购部门研究制定相关支持和指导政策；借鉴欧盟、日本、韩国等地区和国家的做法，加快相应法律法规的建立和完善。同时，还应建立国家儿科药物临床试验合作网络，通过国家儿童专科医院和大学医院儿科参与的多中心临床试验，为中国儿科新药参数补充更多的循证医学数据。
此外，还应建立国家儿童药物不良反应监测中心，连接国家儿童药物不良反应监测网络和国家药物不良反应监测系统，详细分析儿童，特别是新生儿药物不良反应数据，实现国家数据共享。
